في تطور جديد للعلاج الجيني لمرضى الكلى، يعتقد العلماء أنه يمكن أن يجنب الأطفال غسيل الكلى أو حتى الزراعة مدى الحياة.
وعادة ما يتم تشخيص المتلازمة الكلوية عند الأطفال دون سن الخامسة، ويحدث ذلك عندما تتلف وحدات الترشيح في الكليتين بحيث يسمح ذلك لكميات كبيرة من البروتين التي يجب الاحتفاظ بها في مجرى الدم بالتسرب إلى البول، والأطفال المعرضين لخطر الفشل الكلوي، يحتاجون في أغلب الأحيان إلى غسيل الكلى، أو زرع الكلية في ظرف عامين أو ثلاثة أعوام.
ويعتقد أن سبب الإصابة بالقصور الكلوي هو تلف في جين يسمى بودوسين وهو ضروري لعمل الخلايا المسماة بودوسيتيس التي تقوم بدور مهم في نظام ترشيح الكلى. وفي هذه الحالة يمكن السيطرة على الأعراض بالستيرويدات ولكن حوالي 10% من الأطفال لا يستجيبون للعلاج.
ولكن يبدو، إن الأبحاث الحديثة قد حققت تطورا في علاج هذا المرض، إذ حيث وجدت الأبحاث التي أجريت على الفئران أن جرعة واحدة فقط من العلاج الجيني، يمكن أن يعمل بكفاءة بدلا من الجين التالف، وتحتفظ بنفس الخلايا البودوسية مدى الحياة، لذلك إذا تمكنا من تغيير صيغتها الجينية في بداية المرض، نكون قادرين على منعه من التقدم.
وقال البروفيسور معين سليم المشرف على الدراسة، في جامعة بريستول، إنه يأمل أن يكون هذا العلاج ناجحا لأن هناك فرصة كبيرة للتدخل قبل أن تصاب الكلى بأضرار لا فيها.
ويأمل العلماء أن يكونوا قادرين على التدخل في العلاج الجيني وتجنب الاحتياج إلى غسيل الكلى أو الزرع، وفق ما أوردت صحيفة إكسبرس البريطانية.
