وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على تسويق أغلى دواء في العالم لعلاج الاضطراب الوراثي - الهيموفيليا ب (Haemophilia B).
وأعطت الوكالة الأمريكية الضوء الأخضر لعقار Hemgenix من شركة الأدوية الحيوية CSL Behring، التي حددت سعره عند 3.5 مليون دولار للجرعة، ما يجعله أغلى علاج في العالم، وفقا لما أورده موقع “روسيا اليوم”.
ونستعرض في النقاط التالية أبرز المعلومات عن أغلى دواء في العالم:
1- يعطى عقار Hemgenix عن طريق الوريد لمرة واحدة للمرضى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب.
2- "الهيموفيليا ب" هو اضطراب دم وراثي يصيب الرجال في الغالب وينتج عن طفرة جينية في بروتين ضروري لتخثر الدم.
3- إذا تركت دون علاج، يمكن أن تسبب الحالة نزيفا يتسرب إلى الأعضاء والمفاصل، بما في ذلك الدماغ.
4- تمثل الهيموفيليا ب نسبة نحو 15% من مرضى الهيموفيليا.
5- لا تظهر أي أعراض على النساء المصابات بالمرض.
6- 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا ب.
7- الهيموفيليا أ، الأكثر شيوعا، تؤثر على 5 أضعاف هذا العدد.
وأوضح براد لونكار، المستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية، والرئيس التنفيذي لشركة Loncar Investments، في حديث لوكالة "بلومبرج": "في حين أن السعر جاء أعلى قليلا مما كان متوقعا، أعتقد أن لديه فرصة للنجاح، أولا، لأن الأدوية الحالية باهظة الثمن أيضا، وثانيا، لأن مرضى الهيموفيليا يعيشون دائمًا في دائرة الخوف من النزيف".
وقالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن "Hemgenix" يمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض"، من خلال توصيل الجين الذي يمكن أن ينتج عوامل تخثر الدم المفقودة في الكبد.
وتعمل العلاجات التقليدية على ضخ البروتينات المفقودة، أو عوامل التخثر، التي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات ووقف النزيف.
