نجح فريق من الأطباء الفرنسيين برئاسة الدكتورة مارينا كافازانا،
أستاذة علوم الدم ورئيسة قسم العلاج البيولوجي في مستشفى نيكر لأمراض الأطفال في
باريس، في استخدام العلاج الجيني لمريض يبلغ من العمر 13 عاماً أصيب بنوع من أنواع
الأنيميا الخطيرة والمزمنة والناتجة عن إنتاج هيموجلوبين غير طبيعي وكرات دم حمراء
مشوهة مرتبطة بتغير وتحور في جين "بيتا جلوبين".
ويسبب هذا النوع من الأنيميا آلاماً مبرحة، تؤدي إلى خلل في كل
الأعضاء الحيوية وحساسية للالتهابات مع اضطراب في وظائف الغدد الصماء، ليصل عدد
المصابين بهذا المرض إلى 50 مليون شخص أغلبهم من الأفارقة الذين يحملون الجين
المتحور لهذا المرض.
وترتكز المرحلة الأولى من العلاج على الحصول على خلايا جذعية مستخلصة من الدم الذي تنتجه كل الخلايا الدموية ومن النخاع العظمى للمريض، ليتم إدخال العلاج بواسطة "بيتا تالاسيمى" لإصلاحها ويتم إعادة حقنها للمريض عن طريق الوريد، وبعد 15 شهراً من عملية زرع الخلايا المعدلة لا يحتاج المريض لعملية نقل دم ولا يعانى من أي آلام ، ويتمكن من استرجاع نشاطه الجسماني والتعليمي.
